Terapia genética e células-tronco se unem

Dois dos objetivos primordiais da medicina - a tecnologia de células-tronco e terapia gênica de precisão - foram unidas pela primeira vez em humanos, dizem os cientistas. Significa pacientes com uma doença genética poderia, um dia, ser tratados com as suas próprias células. Um estudo na revista Nature corrigido uma mutação em células-tronco feitas a partir de um paciente com uma doença hepática. Os pesquisadores disseram que este era um "passo crítico" para a elaboração de tratamentos, mas testes de segurança foram ainda necessários. No momento, as células-tronco criadas a partir de um paciente com uma doença genética não pode ser usado para curar a doença, essas células também contêm o código genético corrompido. Os cientistas, do Wellcome Trust Sanger Institute e da Universidade de Cambridge, estavam trabalhando sobre a doença de fígado cirrótico. É causada por uma alteração de um único par de letras, fora do seis bilhões que compõem o código genético. Eles funcionaram muito bem " Prof David Lomas Pesquisador Como resultado, uma proteína que protege o organismo contra danos, antitripsina, não pode escapar do fígado, onde é feita. A doença é uma das doenças genéticas mais comuns, afectando uma em cada 2.000 pessoas na Europa. A única solução é um transplante de fígado, mas isso requer uma vida inteira de remédios para evitar rejeição de órgãos. O grupo de pesquisa teve uma célula da pele de um paciente e converteu-o para uma célula-tronco. Um bisturi molecular foi usada para cortar a única mutação e inserir a letra certa - corrigir a falha genética. As células-tronco foi então transformado em um células do fígado. Um dos principais pesquisadores, Prof David Lomas, disse: "Eles funcionaram perfeitamente com secreção normal e função". Quando as células foram colocadas em camundongos, eles ainda estavam a funcionar correctamente seis semanas mais tarde. 'Enorme potencial' Prof Lomas disse que, se este poderia ser desenvolvido em uma terapia que seria preferível a transplante de fígado que o paciente não teria necessidade de tomar medicamentos imunossupressores. Ele disse à BBC que a técnica foi "ridiculamente difícil", mas "o potencial é enorme, mas só o tempo dirá". Mais estudos animais e ensaios clínicos em humanos seria necessário antes de qualquer tratamento como "a coisa fundamental é a segurança". Por exemplo, as preocupações têm sido levantadas sobre "induzida" células-tronco que têm maior propensão para a expressão de genes que causam câncer. Prof Robin Ali, do University College London e do Medical Research Council de células-tronco comitê de investigação de translação, disse: "É muito interessante. "A maioria terapia gênica não é a correcção do gene, é a introdução de uma nova cópia do gene, o que é interessante é que este corrige. "O grande problema com a medicina individualizada é o custo - que é uma das principais barreiras."